科志康受邀出席树兰俊杰科学Talk第二十一期

科学Talk讲座现场

5月29日，由树兰俊杰资本举办的第二十一期科学talk邀请到上海嗣新生物科技有限公司创始人王宗耀、上海津曼特生物科技有限公司高级总监廖诗骅、科志康医药科技有限公司创始人张科之。大家就药物发现、动物模型的建立以及申报过程中法律法规的规范等问题进行探讨，各位创始人详细介绍了创新药的研发各个阶段中值得关注问题与方向。

上海嗣新生物科技有限公司创始人王宗耀分享

新药的上市离不开动物模型的构建，目前和疾病相关的蛋白大约有几千个，大多数蛋白都是没有被开发出来的，肿瘤、炎症、神经性疾病等领域仍然存在比较大的临床需求，需要研究新的机制开发新的靶点用以造福患者。在药物的研发中所获得的药物信息是和投入成正比的，在动物研发的过程中动物模型永远是最重要的一个环节：使用适当的药物模型，可以使药物申报的过程走的更快。

以肿瘤为例子：肿瘤模型中有很复杂的肿瘤微环境并且具有肿瘤异质性的特点，从不同的位置所选取的肿瘤细胞培养扩增是有所不同的，而选择适当的小鼠肿瘤、人源肿瘤小鼠模型或肿瘤免疫动物模型和肿瘤本身更为接近，选取病人的样本做肿瘤的药物研发更接近临床，得出数据以后可以更好的推进临床。在实验模型中，建立多样性疾病模型的小鼠可以代表不同的病人，针对这些小鼠可以做一些药物应用，将临床作为对应。肿瘤类器官是实验室阶段目前为止最接近肿瘤的一个系统，从遗传学的角度包括测序、靶向药物的敏感性等方面评估都和临床非常接近。

上海津曼特生物科技有限公司高级总监廖诗骅分享

创新药物的开发具有投入高风险大的特点，临床前的研发周期比较漫长，在整个药物的研发过程中占据很大的投入比例，新药研发具有有效性、安全性、可生产性的特点，在药物的发现过程中多数是基于靶点发现，从靶点中验证。在这个复杂的过程中：对靶点的选择需要将生物学的基本原理、安全性、有效性、可控性、稳定性、分子机制、动物模型等因素综合考虑进去。

靶点的开发需要符合未满足的需求为原则，包括医生、监管、药物开发者、病人等，一些老的药物进行有效的优化也可以带来新的收益。在竞争的格局方面，其他公司在研究相关靶点所处的阶段、专利布局情况，同样会对药物研发的进度起到一定程度的影响。在靶点选定启动后，如果有天然的底物可以根据天然的底物来进行结构修改，更多的是通过化合物进行筛选，试验的选择方面，从靶点到先导化合物到候选化合物，有许多试验要去做，在这些试验中要重点关注两点：药物靶点的亲和性与药物的内在功效。此外同一种化合物在不同的细胞器中会有不同的反应，区别靶点结合与靶点占领之间的不同差异也具有重要的意义。

科志康医药科技有限公司创始人张科之分享

药品的监管中加入了ICH和MAH制度后，使药品可以直接在国内注册上市，节省了许多手续，并且有了我们自己的标准，同时可以学习使用外国的标准，有利于使监管更加国际化与规范化。MAH可以解决药品质量责任的问题，从研发、生产、临床不良反应、质量控制、保险等全过程。在此基础上有利于质量体系管理优秀、可以将成本下降的公司发展。在分享中举了五个具体案例，说明在接下来药物研发中，注册人持有制度的核心从行业的准入门槛方向转变为行业质量和质量的管理方向，4＋7带量采购，倒逼公司转向高质量、低成本的管理模式。学习FDA的监管体系今后需要用法规科学将患者的风险降到最低。